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我国原创RNA编辑技术世界首次应用于罕见病治疗

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2026年06月11日

　　昌平实验室/北京大学魏文胜教授团队6月10日发布，该团队研发的RNA编辑技术LEAPER在治疗杜氏肌营养不良症（简称“DMD”）这一严重遗传性罕见病中取得国际领先成果。这是我国原创RNA编辑技术首次进入临床研究，也是国际上首次将RNA编辑应用于DMD治疗。该技术与应用两项重要成果同期发表于当日上线的国际学术期刊《细胞》。

我国原创RNA编辑技术世界首次应用于罕见病治疗
图片来源于网络，如有侵权，请联系删除

　　研究概览。（昌平实验室供图）

　　据介绍，DMD系基因突变引起，症状为进行性肌肉萎缩和运动功能丧失。患者常在儿时发病，逐渐丧失行走能力，多数因呼吸或心力衰竭早逝。我国DMD患者数量位居世界前列，现有治疗方法仅能部分延缓疾病进展，无法逆转病程。

　　“针对这一难题，团队基于LEAPER平台开发了‘RNA外显子跳跃技术’。”魏文胜介绍，LEAPER系统元件会精准找到肌肉细胞里出错的DMD基因“图纸”，通过去除特定序列来恢复该基因的读码框，使细胞按照修正过的“图纸”重新生出功能正常的蛋白，让肌肉有机会再现活力。

　　据介绍，RNA编辑被认为是精准医学的重要发展方向，在遗传病、神经系统疾病等重大疾病治疗领域展现出广阔的应用前景。区别于传统技术路线，LEAPER技术无需递送外源编辑酶，仅用一段工程化设计的RNA分子，即可调动人体细胞内天然存在的关键酶，实现对目标RNA的精准编辑。

　　该技术的突破，有助于提升我国在核酸药物、基因治疗等领域的国际竞争力。

　　目前，团队已联合上海交通大学等单位研制出候选药物“LE051”，3名接受治疗的患儿在一年随访期内均表现出显著、持久的运动功能改善。

　　昌平实验室主任谢晓亮院士表示，LEAPER平台的研发及应用是实验室以原创基础研究和尖端技术开发持续推动新药研制的缩影，希望这项技术为更多重大疾病患者带来福音。（记者熊琳、王修楠）

【责任编辑:陈听雨】

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（原标题：财险公司成药品销售通道？监管要求开展自查）图片来源于网络，如有侵权，请联系删除 “保险+医药”的合作模式再迎监管。图片来源于网络，如有侵权，请联系删除 7月25日，经济观察网记者从保险行业人士处获悉，国家金融监督管理总局财产保险监管司于近日下发了《关于开展短期健康险业务自查工作的通知》（下称《通知》），要求各地金融监管局和财产保险公司开展自查行动，自查范围为短期健康险业务，并要求各财险公司于8月31日前报送自查报告。《通知》显示，近期，监管部门在开展现场检查及数据延伸排查过程中，发现一些财险公司在“保险+医药”的合作过程中，通过团体补充医疗保险承保了确定将发生的、损失程度确定的既往病医药支出，使财险公司实质成为有关机构给患者发放购药补贴、促销药品并获得销售提成的通道方。此外，一些财险公司通过调整等待期设置、人为调整理赔发生等方式，营造保险公司承保的被保险人保费收入与药品开支不同、部分被保险人不出险等表面看起来符合保险射幸原理的假象，违规行为更加隐蔽。因违规操作具有隐蔽性，此次排查范围的重点是财险公司与拥有互联网医院、健康科技公司、保险经纪公司关联公司的相关业务集群合作开展的相关业务。据了解，排查内容分为三个方面：一是否存在承保确定发生的保险事故，不符合保险基本原理；二是否存在业务全流程被动受制，保险公司无法控制风险；三是否存在通过人为调整理赔等方式营造符合保险射幸原理的假象，刻意规避监管。值得注意的是，关于短期健康险业务，监管部门已下发了多份规范文件。 2022年8月，原银保监会财险部向各银保监局、财产险公司下发了《关于部分财险公司短期健康保险业务中存在问题及相关风险的通报》，指出“药转保”产品问题，即部分公司与拥有互联网医院、健康科技公司、保险经纪公司关联公司的相关业务集群开展合作过程中，用特定药品团体医疗保险方式承保客户因已确诊疾病发生的后期药品治疗费用。 2023年11月6日，针对短期健康险，监管部门连发两份文件：《关于进一步做好短期健康保险业务有关事项的通知》（以下简称《通知》）《关于短期健康保险产品有关风险的提示》（以下简称《提示》）。其中《通知》要求，各保险公司不得通过随意调整精算假设等方式改变短期健康险产品的费率结构，严禁出现“0费率”等各类明显不符合精算原理的情况。为充分发挥健康保险功能作用，进一步规范短期健康保险业务开展，切实保护好消费者合法权益，《提示》对产品责任设计、销售告知、互联网承保业务、保险条款内容调整变化等方面做出提示。...

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南方财经全媒体记者林汉垚北京报道图片来源于网络，如有侵权，请联系删除随着人口老龄化的加速，养老保险公司面临着业务结构和市场环境的调整。同时，在政策引导下，养老险公司还面临转型升级的压力。一些养老险公司通过人事调整和引战增资等方式适应监管政策及市场环境变化。图片来源于网络，如有侵权，请联系删除尤其在去年年底中央金融工作会议明确提出养老金融等五篇大文章后，养老保险公司动作频频。2024年以来，9家专业养老保险公司中有6家迎来新任董事长或总经理，有3家通过不同方式获得增资。养老险公司“将帅”陆续就位据21世纪经济报道记者统计，2024年以来，已有国寿养老、平安养老、新华养老、恒安标准养老、人保养老、泰康养老等6家专业养老保险公司公布新任董事长、总经理履职情况，并且在国寿养老明确总裁人选后，9家养老保险公司一二把手均就位，不再存在岗位空缺。（当前养老保险公司董事长及总裁任职情况） 7月24日，国寿养老发布总裁变更公告，经国寿养老董事会决议，并报经国家金融监管总局任职资格核准，任命余贤群为公司总裁，自2024年7月8日起正式履职。余贤群的就职结束了国寿养老长达一年的总裁空缺。2023年5月，国寿养老原党委书记、总裁崔勇到龄退休，此时崔勇还并代行董事长职责。在崔勇退休后，国寿资产原总裁王军辉调任国寿养老险党委书记，并在2023年11月出任董事长一职。但国寿养老总裁一职却自此出现空缺。 7月23日，据媒体报道，渤海银行原副行长靳超已入职平安集团旗下平安养老险，拟任总经理一职。 7月12日，新华养老发布公告称，该公司收到国家金融监督管理总局的任职资格批复，李文峰自2024年7月12日起担任该公司董事长。在担任新华养老董事长前，李文峰还担任新华保险总裁助理。 5月20日，恒安标准养老发布公告称，经该公司第一届董事会第三十次会议（临时）审议通过，并报经国家金融监督管理总局核准，任命浦鹏举为公司总经理。 4月18日，人保养老发布公告称，近日收到国家金融监督管理总局核准才智伟担任该公司董事长的批复，才智伟任期自2024年4月12日起生效。同时，才智伟还担任中国人保副总裁。 2月26日，泰康养老发布公告称，该公司近日收到国家金融监督管理总局的任职资格批复，陈东升获批担任泰康养老董事长。陈东升为泰康保险集团创始人、董事长兼首席执行官。聚焦养老主业这些养老险公司董事长、总裁未来两年多时间面临的一大挑战将是剥离非主营业务、聚焦养老主业，其任务或轻或重。在去年11月25日，金融监管总局印发《养老保险公司监督管理暂行办法》（以下简称“《办法》”），强调未来养老保险公司的长期性，明晰养老保险公司转型路径。《办法》进一步要求养老险公司聚焦主业、压缩非主营业务。明确养老保险公司应走专业化发展道路，积极参与多层次、多支柱养老保险体系建设，聚焦养老主业，创新养老金融产品和服务，满足人民群众多样化养老需求。并要求养老保险公司业务范围超出规定的，应当自《办法》印发之日起3年内完成业务范围变更。据了解，2004年，首批专业养老险公司由原中国保监会批准成立，主要面向企业客户提供企业（职业）年金管理、团体养老保障服务和员工健康管理类服务。尽管专业养老保险公司是伴随着企业年金制度的诞生应运而生，但随着养老保险公司的发展和养老金管理的市场化进展，其逐渐向多元化经营方向发展。于是，2021年以来，监管部门不断出台政策文件，对养老险公司的发展定位和业务结构进行重塑，引导养老险公司回归养老主业，专注长期养老金融产品的开发和创新。2021年12月，原银保监会发布《关于规范和促进养老保险机构发展的通知》，要求各机构清理压降养老特点不明显的业务，终止或剥离与养老无关的保险资产管理业务，压降清理现有短期个人养老保障管理业务。在监管引导下，聚焦养老主业成为养老保险公司发展主旋律。而个人养老金制度作为中国养老保险体系“第三支柱”的重要制度设计，有助于加快我国多层次、多支柱养老保险体系建设，也成为养老保险公司重要发力方向。例如，泰康养老就通过职域模式服务提升个人养老金政策覆盖率，增加职工个人第三支柱的筹资水平。据了解，早在2013年泰康养老就开始探索职域模式服务。职域模式服务是保险机构走进企事业单位，主动开展福利保障的查漏补缺，并依靠完善的健康、养老、意外多维度产品体系，把全套保险定制方案、咨询等服务送到每一位职工面前。泰康养老首席职域业务执行官兼职域业务事业部总经理梁循标表示，职域模式起源于To B，落脚于To C，以公对公的长期合作为目标，为企事业单位定制专属的职工保险方案和服务方案，以员工制专业服务团队和项目制的组织形式，通过集中宣讲服务与一对一服务相结合，线上服务与线下面对面服务相结合的服务方式，为员工及其家庭持续提供...

交银理财董事长张宏良已赴任交银施罗德基金

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　　海拔3816米的瓦里关山位于青海省海南藏族自治州共和县，比邻中国最大的咸水湖青海湖。1994年9月，世界气象组织宣布，第一座建在欧亚大陆上的大气本底基准观象台——中国大气本底基准观象台（以下简称“瓦里关站”），在瓦里关山开始运行。图片来源于网络，如有侵权，请联系删除　　瓦里关站是北半球内陆腹地唯一大气本底观测站。它就像驻守在青藏高原的气象哨兵，30年来开展气象、酸雨、气溶胶等关键大气成分要素观测，绘就出记录着地球大气呼吸吐纳的“瓦里关曲线”。这条曲线成为证明全球气候变化、支撑联合国气候变化框架公约的重要依据。图片来源于网络，如有侵权，请联系删除图片来源于网络，如有侵权，请联系删除　　图为瓦里关全球大气本底站航拍照片。青海省气象局供图　　选择：在高原云端建一处观象台　　远眺瓦里关山顶，一座高80多米的梯度观测塔直指云霄，方圆十公里渺无人烟。　　大气本底站主要观测与天气、气候、环境和公众健康密切相关的大气成分，包括温室气体、气溶胶、反应性气体等。　　中国是全球较早开展大气本底观测业务的国家之一。20世纪80年代起，北京上甸子、浙江临安和黑龙江龙凤山3个区域的大气本底站先后开始建立，用来观测酸雨、大气浑浊度等。　　“大气本底站选址非常严苛，要最大限度记录大气的真实构成。”瓦里关全球大气本底站站长李富刚说，瓦里关站具有适宜的海拔高度和地理位置，“更重要的是这里远离城市，无局地污染影响，能够代表绝大多数混合均匀欧亚大陆大气本底状况。”　　1994年9月，中外专家在瓦里关全球大气本底站实验室参观。青海省气象局供图　　今年59岁的黄建青是瓦里关站的首批观测员之一。“过去30年间，我有三分之一的时间都是在瓦里关度过的。”黄建青说，在瓦里关站工作，最重要的就是用高度的责任心、科学严谨的工作态度取得准确、高效的数据。　　作为世界气象组织全球大气观测计划（WMO/GAW）34个全球大气本底站之一，海拔最高的瓦里关站如今基本形成了覆盖主要大气成分本底的观测技术体系。　　在近期召开的瓦里关全球大气本底站建站30周年暨青藏高原温室气体与气候变化国际学术交流会中，世界气象组织全球大气观测计划项目负责人保罗·莱伊表示，瓦里关站在过去30年中高质量完成了大气本底观测，其观测数据被广泛应用于关于全球气候变化的各类前沿研究中，意义重大。　　2024年3月19日，瓦里关全球大气本底站副站长王剑琼在查看观测数据。新华社记者王金金摄　　观测：连呼吸都要暂时屏住　　“常常有人问我，把一辈子奉献在荒无人烟、连吃顿家常饭都是奢望的大山上，不后悔吗？我想说的是，在这里，我们和看不见、摸不着的大气‘交流’，感受着它们每一点细微的变化，用30年积累的观测数据绘制出了‘瓦里关曲线’，这是我选择留在这里的原因和坚守的意义。”瓦里关站副站长王剑琼说。　　让王剑琼引以为傲的“瓦里关曲线”，是用瓦里关站三代气象人持续观测30年的数据，绘制的一条记录大气中二氧化碳浓度变化的曲线。　　“风速超过2m/s，可以采样。”清晨，瓦里关站的观测员们拎着10多斤重的采样设备，来到室外。他们打开采样箱，拉出5米高的采样杆，屏住呼吸，操作设备，直至跑到10多米外的下风处后，才能喘口气。　　2011年11月，外国专家在瓦里关全球大气本底站与青海省气象局工作人员开展科学研究试验。青海省气象局供图　　“屏住呼吸是为了不让呼出的二氧化碳影响空气成分，避免近地面上升气流对空气样品产生影响，上午9点前必须完成采样。” 王剑琼说，瓦里关站观测员每周都要像这样定点进行一次户外采样，样本将被寄到中国气象局和世界气象组织中心实验室，用来提取数据开展科研分析。　　为尽量减少人类活动对大气观测的影响，多年来瓦里关站严格执行每组两人、十天轮换一次的驻站值班制度，驻站期间为了不产生油烟，速冻水饺、方便面成了观测员们的常备食物。　　高度负责的工作态度，换来了国际组织对中国瓦里关的认可。世界气象组织每两年进行一次二氧化碳、甲烷等测量质量的国际巡回标定和比对。30年来，瓦里关站在国际巡回比对中都达到了该组织对全球大气本底站的质量管理要求。　　中国工程院院士杜祥琬到访瓦里关后说：“瓦里关气象工作者终年坚守在这山巅，他们的观测，使中国对大气研究的贡献享誉全球。在这里，我们见证了科技工作者应有的本色，找到了科学精神的当代基准。”　　2023年，新修建的瓦里关全球大气本底站。青海省气象局供图　　坚守：应对气候变化是我们共同的责任　　“95后”观测员杨昊大学毕业后就来到瓦里关站工作。检查仪器、记录数据、采集样本……他说：“我们的工作需要整天面对仪器，虽然单调、枯燥，但意义重大，不能出现一点儿纰漏。”　　如今，来自瓦里关站的监测数据和“瓦里关曲线”通过人们的共享、交流，走进了世界各国的学术期刊、论文报告。　　国家气候中心主任巢清尘说：“‘瓦...

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