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我国原创RNA编辑技术世界首次应用于罕见病治疗

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2026年06月11日

　　昌平实验室/北京大学魏文胜教授团队6月10日发布，该团队研发的RNA编辑技术LEAPER在治疗杜氏肌营养不良症（简称“DMD”）这一严重遗传性罕见病中取得国际领先成果。这是我国原创RNA编辑技术首次进入临床研究，也是国际上首次将RNA编辑应用于DMD治疗。该技术与应用两项重要成果同期发表于当日上线的国际学术期刊《细胞》。

我国原创RNA编辑技术世界首次应用于罕见病治疗
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　　研究概览。（昌平实验室供图）

　　据介绍，DMD系基因突变引起，症状为进行性肌肉萎缩和运动功能丧失。患者常在儿时发病，逐渐丧失行走能力，多数因呼吸或心力衰竭早逝。我国DMD患者数量位居世界前列，现有治疗方法仅能部分延缓疾病进展，无法逆转病程。

　　“针对这一难题，团队基于LEAPER平台开发了‘RNA外显子跳跃技术’。”魏文胜介绍，LEAPER系统元件会精准找到肌肉细胞里出错的DMD基因“图纸”，通过去除特定序列来恢复该基因的读码框，使细胞按照修正过的“图纸”重新生出功能正常的蛋白，让肌肉有机会再现活力。

　　据介绍，RNA编辑被认为是精准医学的重要发展方向，在遗传病、神经系统疾病等重大疾病治疗领域展现出广阔的应用前景。区别于传统技术路线，LEAPER技术无需递送外源编辑酶，仅用一段工程化设计的RNA分子，即可调动人体细胞内天然存在的关键酶，实现对目标RNA的精准编辑。

　　该技术的突破，有助于提升我国在核酸药物、基因治疗等领域的国际竞争力。

　　目前，团队已联合上海交通大学等单位研制出候选药物“LE051”，3名接受治疗的患儿在一年随访期内均表现出显著、持久的运动功能改善。

　　昌平实验室主任谢晓亮院士表示，LEAPER平台的研发及应用是实验室以原创基础研究和尖端技术开发持续推动新药研制的缩影，希望这项技术为更多重大疾病患者带来福音。（记者熊琳、王修楠）

【责任编辑:陈听雨】

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2023年中国机器人行业未来发展前景及行业高质量发展建议_人保财险 ,人保有温度

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2023年中国机器人行业未来发展前景及行业高质量发展建议 2024年4月30日来源：中研网 805 49 1、市场规模持续增长图片来源于网络，如有侵权，请联系删除据中研普华产业院研究报告分析，自2017年以来，中国机器人市场持续保持快速增长态势。工业机器人销售额从46亿美元增加至2021年的75亿美元，年均增长率高达13.0%。服务机器人市场增长更为迅猛，销售额从12亿美元攀升至49亿美元，年均增长率高达42.2%。中国在全球机器人市场中的份额也稳步提升，工业机器人和服务机器人销售额的全球占比分别增长至2021年的42.9%和28.5%。展望未来，随着下游需求市场的进一步扩大，预计2023年中国工业机器人市场规模将达到99亿美元。图片来源于网络，如有侵权，请联系删除 2、驱动因素多样化中国机器人市场的快速增长受多种因素驱动。首先，工资水平的快速提升促使企业采用机器人技术以提高生产效率、降低成本，实现“机器换人”。其次，产业高质量发展的需要推动了机器人在农业、制造业、服务业等领域的广泛应用。再次，老龄化趋势和生活水平的提高也促进了服务机器人市场的增长。此外，中国政府对于机器人产业的政策支持和投入也为市场增长提供了有力保障。 3、创新能力稳步提升中国机器人产业已形成较为完整的全产业链体系，核心零部件和整机研发、制造能力不断增强。在专利申请方面，中国机器人产业已占据全球领先地位。本土企业在关键技术和部件领域取得显著进步，涌现出一批专精特新“小巨人”企业。这些企业不仅推动了机器人产业的创新发展，还为中国在全球机器人领域取得领先地位奠定了基础。 4、国际地位不断增强随着中国机器人产业的快速发展，其国际地位也在不断提升。中国已成为全球最大的机器人市场之一，并在工业机器人、服务机器人等领域取得了显著进展。国内企业不仅在国内市场占据重要地位，还在国际市场上展现出强大的竞争力。同时，中国还积极参与全球机器人领域的合作与交流，推动机器人技术的国际传播和应用。 5、未来展望展望未来，中国机器人产业将继续保持快速增长势头。随着国家对基础研究和产业共性研究的支持力度不断加大，以及企业研发投入和市场拓展力度的持续增强，中国机器人产业的创新能力将得到进一步提升。同时，数字科技等新兴领域技术与机器人技术的深度融合也将为机器人产业带来新的发展机遇。预计未来几年，中国将在服务机器人、专用机器人等细分领域取得全球领先地位，为全球机器人产业的发展做出更大贡献。尽管中国机器人产业在市场规模、创新能力、产业规模和国际地位等方面取得了显著进步，但与国际先进水平相比，特别是在技术水平和产品质量，特别是关键基础零部件的稳定性与可靠性以及高速、高精、重载等高端整机产品方面，仍存在一定差距。为了进一步推动中国机器人产业的全面发展，以下是具体的战略方向： 1、强化产业创新能力中国机器人产业应充分利用大学、研究院所、新型研发机构和骨干企业的优势资源，集中力量攻克机器人系统开发、操作系统、轻量化设计、多机器人协作等共性技术难题。同时，要提升减速器、伺服电机、驱动器和控制器等关键零部件的技术水平、质量和稳定性，以夯实产业基础。此外，还应鼓励企业创新商业模式，探索新市场需求，推动机器人技术的多元化应用。同时，加强对机器人伦理道德规范的研究，为新一代机器人产品的发展提供有力支撑。 2、促进产业跨界融合中国机器人产业应积极推动与数字技术研发机构、数字科技企业的深度合作，加快机器人与5G、物联网、人工智能、扩展现实等数字技术的融合创新。通过开发云化和智能化的机器人新产品，提升机器人的感知、认知和协同工作能力。同时，提供孵化器和融资服务等支持，鼓励具有跨界融合基因的科技初创企业成长，为机器人产业的创新发展注入新活力。此外，应推动实体经济部门建设产业互联网平台，进行数字化智能化转型，为智能机器人的广泛应用提供广阔的市场空间。 3、拓展新市场和新应用场景中国机器人产业应积极响应市场需求，在劳动密集型产业实施“机器换人”行动，推动企业应用机器人进行生产设施、设备的技术改造升级。同时，开展工业机器人应用的试点示范，鼓励企业围绕新兴细分行业和新兴场景开发新产品、新模式。此外，还应关注家庭、医疗、公共服务等领域快速增长的需求，融合数字技术开发娱乐休闲机器人、养老陪护机器人、手术机器人、人形机器人等新产品。同时，加强产学研用合作，开发深海探测、深空探索、极地科考、国防军工等领域的特种机器人产品，并推动先进技术在工业机器人、服务机器人产业的应用。 4、加强国际技术与产业合作中国机器人产业应积极参与全球机器人领域的竞争与合作，推进贸易和投资...

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